O documento contém 86 doenças raras de 17 especialidades médicas, incluindo hematologia, dermatologia e pediatria. Com o lançamento, os catálogos de doenças raras da China agora registram 207 doenças.
Em 2022, o CDER aprovou 37 novos medicamentos, seja como novas entidades moleculares (NMEs) sob Novas Aplicações de Medicamentos (NDAs), ou como novos produtos biológicos terapêuticos sob Pedidos de Licença Biológica (BLAs).
A Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Vyjuvek, uma terapia gênica baseada em vetor do vírus herpes simplex tipo 1 (HSV-1), para o tratamento de feridas em pacientes com 6 meses de idade ou mais com epidermólise bolhosa distrófica (DEB) com mutação(ões) no gene da cadeia alfa 1 do colágeno tipo VII (COL7A1).
FDA anunciou a disponibilidade de um projeto de orientação intitulado “Mpox: Desenvolvimento de Medicamentos e Produtos Biológicos”. O rascunho da orientação fornece o pensamento atual da FDA em relação a considerações não clínicas, virológicas e clínicas para programas de desenvolvimento de medicamentos mpox (varíola de macaco).
A Health Canada está buscando feedback sobre um projeto de documento de orientação sobre a estrutura de produtos terapêuticos avançados. Os produtos terapêuticos avançados (ATPs) são medicamentos, dispositivos médicos ou qualquer combinação de medicamentos e dispositivos médicos que são tão únicos, complexos e distintos