Este segmento é composto por medicamentos de uso humano e por princípios ativos utilizados na elaboração dos medicamentos. Tais princípios ativos (matérias-primas) são conhecidos pelo nome de farmoquímicos, ou fármacos e, mais recentemente, princípios ativos farmacêuticos (API, conforme sua sigla em inglês). A indústria de fármacos está fortemente ligada à indústria farmacêutica, de cuja cadeia é o elo mais importante. Observam-se, porém, relevantes peculiaridades para cada segmento quanto, por exemplo, à localização de plantas.

O segmento de Fármacos e Medicamentos caracteriza-se por ser intensivo em pesquisa e desenvolvimento, podendo sua atuação ser dividida em quatro estágios: 1° - P&D de novos APIs; 2° - Produção em escala dos APIs; 3° - Produção de medicamentos e  4° -  Inserção dos medicamentos no mercado.

Atualmente existe uma forte tendência mundial no sentido de serem buscadas rotas alternativas de produção nessa área, através de processos biotecnológicos. Além das rotas biotecnológicas, cresce também a produção de medicamentos obtidos a partir de matérias-primas naturais - os medicamentos fitoterápicos.

A indústria farmacêutica brasileira, após um breve período de retração nas vendas, no final da década de 1990 e início de 2000, retomou seu crescimento ao longo dos últimos anos, tendo registrado um faturamento de US$ 17,1 bilhões em 2008 contra US$ 14,6 bilhões em 2007, um aumento de cerca de 15% no período. Entretanto, apesar do aumento observado no faturamento, a balança comercial da indústria farmacêutica brasileira vem apresentando déficits contínuos, atingindo cerca de US$ 2,0 bilhões em 2008. Em relação à indústria farmoquímica, responsável pela produção dos princípios ativos, o déficit foi de US$ 1,1 bilhão em 2008. Vale ressaltar que no período de 1995 a 1998 o déficit acumulado da indústria farmoquímica superava o déficit da indústria farmacêutica em US$ 1,6 bilhões. A partir de 1999, com o aumento das importações de medicamentos prontos, a situação foi invertida, com maiores déficits para a indústria farmacêutica. Apesar do déficit acumulado, observa-se um crescimento nas exportações brasileiras de fármacos e medicamentos nos últimos anos, atingindo cerca de US$ 1,2 bilhões em 2008, sendo as exportações de medicamentos correspondentes a 65%, e as exportações de farmoquímicos 35% do total. As exportações de fármacos e medicamentos apresentaram um aumento de cerca de 50% entre 2005 e 2008.